El medicamento que se usa para tratar la leucemia mielógena crónica (LMC). También se usa con otros medicamentos para preparar a los pacientes de LMC que se van a someter a un trasplante de células madre. Asimismo, está en estudio para el tratamiento de otros tipos de cáncer. El busulfano se une al DNA de las células y es posible que destruya las células cancerosas. Es un tipo de alquilante: también se llama Busulfex y Myleran.