La asignación que se otorga a ciertos medicamentos conocidos como medicamentos huérfanos que parecen prometedores para el tratamiento, prevención o diagnóstico de enfermedades huérfanas. Se dice que una enfermedad o afección es huérfana o rara cuando afecta a menos de 200 000 personas en los Estados Unidos. Con frecuencia, estas enfermedades son graves o potencialmente mortales. En 1983, el gobierno de los Estados Unidos emitió una ley llamada Orphan Drug Act que proporciona a las compañías farmacéuticas ciertos beneficios financieros para la elaboración de medicamentos huérfanos. Esta ley tiene el propósito de ayudar en la distribución de más medicamentos a pacientes con enfermedades poco frecuentes.
