El primer paso para poner a prueba un tratamiento nuevo en seres humanos. En los estudios de fase I se prueban la seguridad, los efectos secundarios, la mejor dosis y el momento adecuado de administrar el tratamiento nuevo. También se puede evaluar la mejor manera de administrar un tratamiento nuevo (es decir, por vía oral, por infusión intravenosa o por inyección) y la manera en que el tratamiento afecta el cuerpo. Por lo general, la dosis se aumenta de a poco hasta encontrar la dosis máxima que no causa efectos secundarios perjudiciales. En los ensayos de fase I solo se suelen incluir a unos pocos pacientes que no mejoraron con otros tratamientos: en ocasiones, participan voluntarios sanos.
