El estudio que se realiza para probar si un tratamiento nuevo es seguro y funciona bien comparado con el tratamiento estándar. Por ejemplo, en los ensayos clínicos de fase III es posible comparar a grupos de pacientes para determinar qué grupo tiene mejores tasas de supervivencia o menos efectos secundarios. En la mayoría de los casos, los tratamientos pasan a los ensayos clínicos de fase III solo después de que se logran los objetivos de los ensayos de las fases I y II. En los ensayos clínicos de fase III a veces se incluyen a centenares de personas.
