Se dice de la modalidad de curación de enfermedades genéticas producidas por un solo gen defectuoso, o curación de enfermedades con introducción de genes extraños que proporcionen caracteres saludables.
La terapia génica es un procedimiento que consiste en la inyección de genes sanos en la corriente sanguínea de un paciente para curar o tratar una enfermedad hereditaria o un trastorno similar. Se extrae la sangre del paciente y se separan y cultivan en el laboratorio sus leucocitos. Los genes normales de un voluntario se insertan en virus modificados que, a su vez, transfieren el gen normal a los cromosomas de los leucocitos del paciente. Los leucocitos con los genes normales se inyectan finalmente en la corriente sanguínea del paciente.
