El estudio que se realiza para probar cuán tan eficaz es un tratamiento nuevo para determinado tipo de cáncer u otra enfermedad, y que compara el tratamiento nuevo con un tratamiento estándar. Los ensayos clínicos de fase II/III también pueden proporcionar más información sobre la seguridad y los efectos secundarios del tratamiento nuevo. La combinación de los ensayos clínicos de fases II y III permite que se respondan preguntas de investigación de una manera más rápida o con menos pacientes.